Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa phê duyệt một thử nghiệm lâm sàng đột phá, áp dụng công nghệ gan heo biến đổi gen nhằm hỗ trợ điều trị cho bệnh nhân mắc chứng suy gan cấp tính. Đây là một hướng đi mới mẻ trong y học, hứa hẹn sẽ giúp cứu sống nhiều bệnh nhân trong tình trạng nguy kịch.
Thí nghiệm lâm sàng đầu tiên của thế giới
Theo thông tin từ Nature, FDA đã chính thức bật đèn xanh cho thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên toàn cầu, liên quan đến việc sử dụng gan heo chỉnh sửa gen nhằm lọc máu cho những bệnh nhân suy gan cấp tính. Mục tiêu chính của nghiên cứu này là tạo điều kiện để gan người có thời gian hồi phục sau khi gặp tổn thương nghiêm trọng.
Quy trình thử nghiệm
Trong giai đoạn đầu tiên, bốn bệnh nhân sẽ được lựa chọn tham gia thử nghiệm. Những bệnh nhân này đều mắc hội chứng suy gan cấp trên nền gan mạn tính (ACLF), đi kèm với bệnh não gan , gây ra tình trạng tích tụ độc tố trong máu dẫn đến rối loạn thần kinh nghiêm trọng.
Máu của bệnh nhân sẽ được đưa qua gan heo trong thời gian tối đa 72 giờ, cho phép loại bỏ các chất độc hại. Sau đó, họ sẽ được theo dõi trong vòng một năm để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của phương pháp này.
Thử nghiệm này được thực hiện bởi hai công ty công nghệ sinh học hàng đầu: eGenesis (Mỹ) và OrganOx (Anh). Trong khi eGenesis chuyên về chỉnh sửa gene động vật để đảm bảo tương thích với cơ thể con người, thì OrganOx lại là đơn vị sản xuất thiết bị bảo quản và hỗ trợ gan ngoài cơ thể.
Cơ chế hoạt động của gan heo
Khác với phương pháp ghép gan truyền thống, gan heo trong thử nghiệm này sẽ không được cấy ghép vào cơ thể người mà sẽ được kết nối bên ngoài cơ thể bệnh nhân, hoạt động như một thiết bị lọc máu sinh học. Mike Curtis, CEO của eGenesis, cho biết: “Gan là cơ quan duy nhất có khả năng tái tạo. Chúng tôi muốn kiểm tra xem nếu gan heo có thể tạm thời đảm nhiệm vai trò này, liệu gan người có đủ thời gian để hồi phục hay không”.
Gan heo được sử dụng trong thí nghiệm này đã trải qua quá trình chỉnh sửa gen phức tạp nhằm loại bỏ các phản ứng miễn dịch có thể xảy ra ở người. Theo ông Mike Curtis, những gan này đã cho thấy khả năng duy trì hoạt động lọc máu trong khoảng 2–3 ngày khi thử nghiệm trên cơ thể người hiến tặng trong phòng thí nghiệm trước đó.
Tình hình suy gan cấp tính hiện nay
Suy gan cấp tính là một trong những tình trạng y tế nghiêm trọng, với tỷ lệ tử vong lên tới 50%. Hằng năm, riêng tại Mỹ đã có khoảng 35.000 người phải nhập viện vì mất chức năng gan đột ngột. Nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép gan, hoặc không thể tìm được gan phù hợp kịp thời.
Giáo sư Wayne Hawthorne, một chuyên gia cấy ghép gan tại Đại học Sydney (Úc), nhận định rằng đây là bước tiến đột phá sau nhiều thập kỷ nghiên cứu về cấy ghép nội tạng từ động vật sang người. Ông cho rằng gan heo sẽ hoạt động như một “giải pháp cầu nối sinh học”, giúp giữ mạng sống cho bệnh nhân trong lúc chờ hồi phục gan tự nhiên hoặc chờ gan hiến tặng phù hợp.
Triển vọng của thử nghiệm
Nếu thử nghiệm này thành công, số lượng bệnh nhân tham gia có thể được mở rộng lên tới 20 người, góp phần mang lại hy vọng cho nhiều trường hợp suy gan nghiêm trọng đang chờ đợi ghép gan.
Bên cạnh gan, thận heo cũng đang được thử nghiệm lâm sàng tại Mỹ cho những bệnh nhân mắc suy thận giai đoạn cuối. Tuy nhiên, các nhà khoa học vẫn phải đối mặt với nhiều thách thức, bao gồm phản ứng thải ghép, nguy cơ nhiễm trùng từ động vật sang người và hiệu quả lâu dài của các cơ quan dị chủng.
Tương lai của cấy ghép nội tạng
Mặc dù còn nhiều vấn đề cần giải quyết, nhưng sự kiện FDA phê duyệt thử nghiệm này mở ra một tương lai đầy triển vọng cho lĩnh vực cấy ghép nội tạng. Gan heo biến đổi gen có thể trở thành “ngân hàng nội tạng sống” cho hàng ngàn bệnh nhân đang trong tình trạng chờ đợi ghép tạng mỗi năm.
Song song với thử nghiệm gan heo, thận heo chỉnh sửa gene cũng đang được thử nghiệm với hy vọng sẽ cung cấp một giải pháp cho cuộc khủng hoảng thiếu nguồn tạng hiến trên toàn cầu. Nếu thành công, đây sẽ là tiền đề cho các công nghệ sử dụng nội tạng động vật làm thiết bị sinh học tạm thời hoặc lâu dài, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho nhiều người bệnh.
Tóm lại, thử nghiệm gan heo chỉnh sửa gene được FDA phê duyệt không chỉ mở ra hy vọng mới cho bệnh nhân mắc suy gan cấp tính, mà còn đánh dấu một bước tiến quan trọng trong nghiên cứu cấy ghép nội tạng, mở ra khả năng cho các giải pháp điều trị tiên tiến hơn trong tương lai.
